I trattamenti per l’Alzheimer sembravano una prospettiva improbabile solo pochi mesi fa.
Gli studi sui farmaci hanno provato e fallito per 20 anni per produrre trattamenti che avrebbero fermato la progressione della malattia, e diverse grandi aziende farmaceutiche hanno abbandonato del tutto la missione di sviluppare trattamenti per l’Alzheimer. Quindi le uniche speranze di miglioramento dei pazienti erano i farmaci che riducevano i sintomi dell’Alzheimer – come perdita di memoria, insonnia e perdita del linguaggio o delle capacità di ragionamento – per un tempo limitato.
Ora, il campo dei trattamenti per l’Alzheimer potrebbe finalmente aprirsi.
La scorsa settimana, il Brigham and Women’s Hospital ha annunciato che avrebbe guidato la prima sperimentazione umana di un vaccino nasale per l’Alzheimer, progettato per prevenire o rallentare la progressione della malattia.
La sperimentazione è piccola: 16 persone di età compresa tra 60 e 85 anni con sintomi di Alzheimer riceveranno due dosi del vaccino a una settimana di distanza. Ma si basa su decenni di ricerche che suggeriscono che stimolare il sistema immunitario può aiutare a eliminare le placche di beta-amiloide nel cervello. Le placche appiccicose sono un segno distintivo della malattia di Alzheimer. Si formano quando pezzi della proteina beta-amiloide si accumulano tra le cellule nervose, il che potrebbe interrompere la capacità di una persona di pensare o ricordare le informazioni.
Il vaccino spruzza un farmaco chiamato Protollin direttamente nel passaggio nasale, con l’obiettivo di attivare le cellule immunitarie per rimuovere la placca.
Il concetto non è del tutto nuovo, ma è particolarmente promettente ora che gli scienziati capiscano meglio come trattare la malattia, ha detto a Insider Jeffrey Cummings, professore di scienze del cervello presso l’Università del Nevada, a Las Vegas.
“L’idea di attivare le cellule immunitarie sta diventando sempre più centrale nell’idea di curare l’Alzheimer”, ha detto Cummings. Ha aggiunto che uno spray nasale potrebbe essere migliore nel fornire protollina alle cellule immunitarie rispetto a un’infusione o un inalatore.
I risultati dello studio potrebbero dirci di più su come contrastare la progressione della malattia, dal momento che i partecipanti devono essere in una fase iniziale della loro malattia e comunque in buona salute. Prima che il vaccino nasale possa passare a studi più ampi, tuttavia, i ricercatori devono dimostrare che è sicuro e determinare quale dose somministrare.
Approvazione di nuovi farmaci per l’Alzheimer sulla scia delle polemiche
La sperimentazione del vaccino nasale arriva durante un anno prolifico per i trattamenti per l’Alzheimer.
A giugno, la Food and Drug Administration ha approvato il primo nuovo farmaco contro l’Alzheimer in quasi 20 anni , un’infusione di anticorpi chiamata Aduhelm. Ma quell’approvazione è diventata rapidamente controversa: molti scienziati si sono chiesti se il farmaco garantisse il via libera della FDA, dal momento che non migliorava definitivamente la memoria o la cognizione negli studi clinici.
È stato dimostrato che Aduhelm abbassa i livelli di placca appiccicosa nel cervello dei malati di Alzheimer, ma un comitato consultivo della FDA ha stabilito che non c’erano prove sufficienti per confermare che funzionasse come trattamento. Parte dello scetticismo derivava dal fatto che il produttore del farmaco, Biogen, ha interrotto gli studi clinici in fase avanzata nel 2019, poiché presumeva che il farmaco avrebbe fallito. Poi, circa sei mesi dopo, un piccolo gruppo di partecipanti ha iniziato a mostrare risultati positivi.
“Biogen ha interrotto lo studio pensando che fosse inutile, quindi ha seguito i pazienti e si è rivelato non inutile, ma, naturalmente, ciò ha creato molte controversie nell’interpretazione dei dati”, ha detto Cummings.
La FDA ha votato per approvare il farmaco nell’ambito di uno speciale percorso accelerato, che dà il via libera a farmaci che potrebbero avvantaggiare i pazienti anche quando c’è incertezza su come funzionano.
Gli scienziati affermano di aver “svolta una svolta” alla ricerca sull’Alzheimer
Ben 5,8 milioni di americani vivono con l’Alzheimer, una delle principali cause di morte tra gli adulti statunitensi. Quasi 122.000 americani sono morti a causa della malattia nel 2019, secondo gli ultimi dati disponibili .
Anche le morti per Alzheimer stanno diventando più frequenti man mano che sempre più americani raggiungono la vecchiaia. Dal 1999 al 2019, il tasso di mortalità per Alzheimer negli Stati Uniti è aumentato dell’88% , da 16 decessi ogni 100.000 persone a 30 decessi ogni 100.000 persone. Questo tasso di mortalità può essere sottostimato , dal momento che le persone con declino cognitivo a volte hanno difficoltà a cercare una diagnosi di Alzheimer o soffrono di altre condizioni di salute.
Ma negli ultimi cinque anni circa, ha detto Cummings, le nuove tecnologie come le scansioni cerebrali e gli esami del sangue hanno reso più facile confermare le diagnosi di Alzheimer e misurare l’efficacia dei trattamenti.
“Sembra proprio che abbiamo voltato pagina”, ha detto Cummings.
Oltre ad Aduhelm, ha detto, alcuni altri farmaci anticorpali hanno mostrato risultati promettenti. La società farmaceutica Eli Lilly prevede di presentare i dati per il suo farmaco per l’Alzheimer, donanemab, alla FDA entro la fine dell’anno, che lo metterà sulla buona strada per l’approvazione nel 2022. Altre due società, Biogen ed Eisai, stanno completando congiuntamente una domanda alla FDA per il loro farmaco anticorpale, lecanemab.
“Questi altri farmaci che sono molto simili” ad Aduhelm sembrano produrre un “beneficio clinico”, ha detto Cummings.
Ha aggiunto: “Questa è la chiave: i pazienti stanno meglio, o almeno perdono la loro capacità cognitiva meno rapidamente, se vengono curati? Questo sembra essere vero per tutta questa classe di farmaci”.